三名博士生是如何从一篇论文开启了创业之路的呢？

【资料图】

2014年，一本全球顶级医学杂志上发布了一篇CAR-T的早期论文，其中讲到，在临床试验中，利用基因细胞药物治疗一种复发难治的急性白血病，完全缓解率竟超过90%，这样惊人的数据让他们萌生了创业的想法，开启了基因细胞药物的研究之路。

2015年，北京艺妙神州医药科技有限公司（以下简称“艺妙神州”）正式成立。以“让癌症不再是绝症”为使命，致力于将创新的基因细胞CAR-T技术应用于恶性肿瘤治疗，凭借在CAR-T领域自主研发、生产、商业化的核心技术，为攻克白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等提供了更好的解决方案。

自主研发基因细胞药物

CAR-T的全称是嵌合抗原受体T细胞。T细胞是我们人体内的一种免疫细胞，它的主要作用是在体内进行巡逻，发现并清除被病毒或细菌感染的细胞以及肿瘤细胞。艺妙神州副总裁亓晓温告诉记者：“我们可以把T细胞简单地理解为体内的‘杀手’，但一些肿瘤细胞非常狡猾，能够通过多种机制逃避T细胞这个‘杀手’的识别和攻击。因此，研发人员就有了一种想法，是不是可以对这些T细胞‘杀手’进行培训，让它们可以识别并清除特定的肿瘤细胞。”基于这个想法，CAR-T细胞技术就诞生了。研发人员把患者自身的T细胞提取出来，经过基因编辑，让这些T细胞在细胞表面长出一种类似“钥匙”的特殊分子，这个分子就是CAR，而带有CAR分子的T细胞就是CAR-T细胞。当我们把CAR-T细胞回输到患者体内时，它们会拿着“钥匙”在体内四处游走，一旦接触到特定“锁”的肿瘤细胞后，CAR-T细胞就会被激活，并对肿瘤细胞进行杀伤和清除。目前，艺妙神州就是全国为数不多掌握这项基因细胞药物核心技术的企业。

在全世界，每一年就有1000万名患者被癌症夺去生命。癌症已发展为全球第二大死因，成为人们眼中“绝症”的代名词。随着医学的进步，一些恶性程度较低的癌症可以得到相对有效果的治疗，但还没有完全攻克。而对一些恶性程度高、晚期的恶性肿瘤而言，还尚未有很好的解决手段。直到以CAR-T技术为代表的基因细胞药物横空出世，才真正为恶性肿瘤的有效治疗带来了希望。

外科手术和放疗手段，对于肿瘤的治疗都是局部的；化疗虽然可以对全身的肿瘤进行治疗，但其全身毒副作用是这些肿瘤治疗手段中最为严重的。CAR-T细胞治疗属于免疫疗法的一种，它不但可以靶向的对全身肿瘤细胞进行杀伤，同时又不会产生严重的不良反应，并且与其他治疗手段相比，具有极高的治愈率。

产品将惠及更多癌症患者

目前，艺妙神州的产品管线已经从白血病、淋巴癌、骨髓癌等血液肿瘤拓展到肝癌、胃癌、结直肠癌等实体肿瘤共10余种恶性肿瘤疾病。自创业之初，艺妙神州就坚持自主研发，不照搬国外技术，研发中国自己的CAR-T药物。随着艺妙神州CAR-T技术的不断成熟，与北京大学肿瘤医院、北京大学第三医院、北京大学人民医院、北京协和医院等机构建立深度临床研究合作，已成功开展多项前沿研究。

“目前细胞治疗在结直肠治疗领域也是有了一定的突破。艺妙神州公司的IM96产品针对靶点治疗结直肠癌患者取得了一定的疗效，已经能见到我们的受试者在影像学上的客观缓解，并且持续到现在最长的一名患者已经将近4个月，还在持续的缓解状态，给患者带来了极大便利。”北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主治医师齐长松对CAR-T技术在结直肠癌的应用给出了反馈。

“艺妙神州已经在多个血液瘤和实体瘤领域回输了300多名患者，其中有一半的患者都恢复了正常生活。其中，有一名27岁的患者在2018年不幸得了弥漫大B细胞淋巴瘤，历经了一线、二线、三线治疗都未得到缓解，在2019年使用了我们公司的CAR-T细胞产品后得到了完全缓解，至今未再复发。”艺妙神州副总裁亓晓温自豪地说，“在2021年随访时我们得知患者有生育需求，公司与北京肿瘤医院和北医三院成立了学术医疗小组，通过人工受孕和试管婴儿技术成功孕育出了小宝宝，小宝宝至今健康成长。在此，我们不但拯救了濒临凋亡的生命，同时又协助其孕育出新的生命。”

构建世界级基因细胞药物创新技术平台

2017年是CAR-T疗法的元年，两家美国公司的CAR-T产品获批上市。目前，全球共有6款产品，其中有2款在2021年在中国上市，开启了国内CAR-T药物商业化元年。2022年，艺妙神州获批北京首张CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》，这意味着在不久的将来中国自主研发的CAR-T将会走进大众视野。

“

艺妙神州创始人、CEO何霆表示，“CAR-T这些年可以说在晚期癌症的研究中取得了非常大的突破。但是作为一项新的技术它其实也有很大值得改进的空间，包括它现在产能的不足、成本比较高。海外已经上市的CAR-T产品定价基本上都在几十万美元，我们在国内已经引进的海外产品，也售价高达100万人民币以上，我们希望能够通过在海淀研发总部的自主研发，能够做到整个环节的自研自产，目前已经离这步非常近了，我们已经能够从药物发现到工艺开发到临床试验，甚至到上市申请都能通过一整套的自主开发的解决方案来实现，从而能够大幅度的降低成本，让更多的中国患者在未来能够用得起。”

艺妙神州核心技术均为自主研发，并逐步提高竞争技术壁垒，已获得数十项发明专利和实用新型专利授权。同时，公司还有质粒工艺、病毒工艺、T细胞工艺、基因细胞药物分析平台技术、以及新型基因细胞药物方面的30多项专利处于审查或申请阶段，将全面构建世界级的基因细胞药物创新技术平台。

值得一提的是，艺妙神州的第一款新药已经在临床试验的尾声，目前已经获得了可以比肩国际最好的CAR-T研究的数据，将会很快拿出一款世界一流的晚期癌症治疗的CAR-T产品，这个产品的上市也会是艺妙神州迈向新阶段的一个起点。同时艺妙神州也有机会成为中国内地的最早的一批上市的基因细胞药物企业，这对接下来更快速去推进更多的癌症治疗管线的研发来说也是非常重要的。何霆说，“我们希望在不远的将来能够每年治疗10万以上的癌症患者，能够让这些癌症患者都够得到更好的治愈，从而实现我们让癌症不再是绝症的使命。”

目前，我国肿瘤患者5年生存率在30%左右，而发达国家达到了70%至80%，但我们相信随着像艺妙神州这样拥有自主细胞治疗药物技术的科创企业，在中国的快速崛起和蓬勃发展，中国的肿瘤患者将会迎来更多生的希望。

海淀企业加油！

《科创中心“核”动力》挺你！

《科创中心“核”动力》

指导单位：北京市海淀区人民政府

出品单位：北京市海淀区融媒体中心

本期视频《艺妙神州：帮助癌症患者重燃生的希望》

出品人：佟志伟

总策划：张庆洁

总编导：卫东

总监制：张东旭

监制：范杰 杨凯博

统筹：韩娟娟

编导：韩宁

主持人：韩宁

摄像：高子旗

特效：袁刚

配音：韩宁

本期推文

记者：韩宁 编辑：罗雨涵

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